遺伝子治療の品質分析・製造サービス
遺伝子治療の品質分析・製造サービス
遺伝子導入の方法には、ウイルスベクターを用いて遺伝子を体内に直接投与するin vivo法と、遺伝子を導入した細胞を体外で培養した後に体内へ移植するex vivo法があります。いずれの方法においても、遺伝子を運ぶキャリアとしてウイルスベクターが重要な役割を果たします。
ユー・メディコでは、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）、レンチウイルス、腫瘍溶解性ウイルスなどの高精度な品質分析サービスを提供しています。BSL2およびP2に対応しており、2025年度にはGMP基準の分析サービスの開始を予定しています。
また、分析技術を強みとする当社ならではの、品質が明確に保証されたAAVの製造サービスも提供しています。
遺伝子治療の概要
安全性・有効性に影響を及ぼす可能性がある不純物
品質分析
AAVベクター製造販売
よくある質問
AAVベクターの完全粒子と空粒子比率を決定することは可能でしょうか？
可能です。弊社では、AAVベクターの分散度解析のゴールドスタンダードとして知られる超遠心分析（AUC）をはじめ、各開発ステージやサンプル量に応じた分析法をご提案いたします。
AAVベクターの不純物である空粒子の量の管理は、免疫原生の原因となる可能性からFDAのドラフトガイダンスでも求められています。また空粒子だけでなく、目的物質由来不純物となり得る中間粒子や過剰充填粒子も含めた各成分の定量も必要とされており、その分析が可能な手法としてAUCとCD-MSが推奨されています。
リンク：完全粒子・空粒子比率
Size Distribution Analysis of the Adeno-Associated Virus Vector by the c(s) Analysis of Band Sedimentation Analytical Ultracentrifugation with Multiwavelength Detection, Maruno et al. J Pharm Sci. 2023 Apr;112(4):937-946.
Multimass Analysis of Adeno-Associated Virus Vectors by Orbitrap-Based Charge Detection Mass Spectrometry, Nakatsuka et al. Anal Chem. 2024 Oct 22;96(42):17037-17046.
培地中や細胞破砕液中の未精製のAAVベクターについても、完全粒子と空粒子の比率を定量することは可能でしょうか？
可能です。未精製のAAVベクターの完全粒子と空粒子を識別し、完全粒子比率とゲノム力価をマスフォトメトリーにより直接定量する分析法を確立しています。
リンク：完全粒子・空粒子比率
Direct Identification and Quantification of Recombinant Adeno-Associated Virus in Crude Cell Lysate and Conditioned Medium by Mass Photometry, Yamaguchi et al. Anal Chem. 2025 May 20;97(19):10405-10416.
分析装置、製造装置、精製システムなどの性能評価や、分析のSSTを実施したいのですが、特性が明らかなAAVベクターはありますか？
遺伝子治療の研究に必要な、高純度・高品質のAAVベクター参照品を社内製造し、販売しています。超遠心分析による完全粒子比率、力価や純度の決定など、主要な品質特性について完全に特性解析済みです。
リンク：AAVベクター参照品
開発中のウイルスベクターに関して、どの特性解析の項目をどのような分析で実施すればいいかアドバイスをいただけますか？
これまでにAAVベクター、レトロウイルス、レンチウイルス、麻疹ウイルス、センダイウイルスなど、多様なウイルスベクターやウイルスの分析を実施した実績がございます。その経験に基づき、お客様が開発中のウイルスベクターに対して、どの特性解析が必要となるか、またその分析法についてアドバイスをご提供可能です。またそれらの分析について弊社で実施することも可能です。さらに、米国薬局方（USP）の専門委員を務める弊社CSOの内山からの助言も加え、規制要件を踏まえたご提案をいたします。
P2、BSL2には対応していますか？
対応しています。
バイオ医薬品や遺伝子治療薬の安定性試験において、不溶性微粒子が発生しました。原因の解明と解決に向けた試験提案をしていただくことは可能でしょうか？
不溶性微粒子の発生原因特定や発生の抑制について、これまでに数多くのご依頼を頂き、問題解決を行った実績があります。クライアント様のケースに応じて、分析方法の提案や不溶性微粒子の発生しにくい安定な処方をご提案させていただきます。
受託分析だけでなく、CMC関連の規制当局相談や申請資料の準備についてもサポートいただけますか？
はい。受託分析に加えて、PMDA相談への同席や、規制当局に提出するCMC関連資料の準備・助言など、申請に関わるサポートのご提供が可能です。
開発中の容器や容器材料を医薬品に用いることができるか評価することは可能でしょうか？
シリンジ、バイアル、IVバックなどの容器や容器材料に対する医薬品への利用可能性の評価は、試験の立案から必要なデータ取得まで包括的な実施が可能です。
容器への医薬品の吸着を評価することは可能でしょうか？
吸着量を定量的に評価することが、可能です。
タンパク質の酸化、脱アミド化、リン酸化などの修飾を分析したいです。
質量分析を用いたペプチドマッピングによりタンパク質の酸化、脱アミド化、リン酸化などの翻訳後修飾・化学修飾の解析が可能です。修飾部位の決定と各部位での修飾率を報告させて頂きます。
抗体、ウイルスベクター、ウイルスの分析が可能です。
臨床用サンプルのQCや出荷試験にAUCを用いることはできますか？
可能です。GMP基準での分析を可能とするソフトウェアを自社開発しており、各種バリデーションも実施済みです。GMP基準でのAUCが可能な体制を構築しています。